Turk J Hematol. 2012; 29(4): 334-341 | DOI: 10.5152/tjh.2011.20

Successful Treatment Of Homozygous Familial Hypercholesterolemia Using Cascade Filtration Plasmapheresis

Fatih Kardas¹, Aysun Cetin², Musa Solmaz³, Ruksan Buyukoglan³, Leylagul Kaynar³, Mustafa Kendirci¹, Bulent Eser³, Ali Unal^3
1Department Of Pediatric Metabolism, Erciyes University, School Of Medicine, Kayseri, Turkey
²Department Of Biochemistry, Erciyes University, School Of Medicine, Kayseri, Turkey
³Department Of Hematology, Erciyes University, School Of Medicine, Kayseri, Turkey

OBJECTIVE: The aim of our study is to discuss the efficacy of low-density lipoprotein-cholesterol (LDL-C) apheresis procedure using the cascade filtration system for pediatric patients with homozygous familial hypercholesterolemia (FH), and to clarify the adverse effects and difficulties.
METHODS: LDL apheresis using the cascade filtration system was performed in 3 pediatric patients with homozygous FH. In total, 120 apheresis sessions were performed for all patients.
RESULTS: Cascade filtration therapy significantly reduced the mean LDL-C values from 418 ± 62 mg/dl to 145 ± 43 mg/dl (p<0.05). We determined an acute mean reduction in the plasma levels of total cholesterol (57.9%), LDL cholesterol (70.8%), and high-density lipoprotein (HDL) cholesterol (40.7%). Treatments were well tolerated. The most frequent clinical adverse effects were hypotension in 3 sessions (2.5%), chills/feeling cold (1.7%) in 2 sessions, and nausea and vomiting in 3 sessions (2.5%).
CONCLUSION: Our experience with three patients using the cascade filtration system were, good clinical outcomes, laboratory findings, safety of usage, minor adverse effects and technical problems.

Keywords: Familial hypercholestrolemia, Cascade filtration plasmapheresis, Low density lipoprotein-cholesterol (LDL-C)

---

Homozigot Ailevi Hiperkolesterolemi’nin 'Cascade Filtration' Plazmaferez ile Başarılı Tedavisi

Fatih Kardas¹, Aysun Cetin², Musa Solmaz³, Ruksan Buyukoglan³, Leylagul Kaynar³, Mustafa Kendirci¹, Bulent Eser³, Ali Unal^3
1Erciyes Üniversitesi, Tıp Fakültesi, Pediatri Ana Bilim Dalı, Pediatrik Metabolizma Bilim Dalı, Kayseri
²Erciyes Üniversitesi, Tıp Fakültesi, Biyokimya Ana Bilim Dalı, Kayseri
³Erciyes Üniversitesi, Tıp Fakültesi, Iç Hastalıkları Ana Bilim Dalı, Hematoloji Bilim Dalı, Kayseri

AMAÇ: Çalışmamızın amacı, homozigot ailevi hiperkolesterolemili çocuk hastalarda ‘cascade filtration’ tekniği ile yapılan düşük dansiteli lipoprotein kolesterol (LDL-C) aferez tedavisinin etkinliğinin tespit edilmesi, işlem sırasında oluşabilecek yan etkilerin ve zorlukların ortaya konulmasıdır.
YÖNTEMLER: Homozigot ailevi hiperkolesterolemili 3 çocuk hastada, ‘cascade filtration’ sistemi kullanılarak LDL aferezi uygulandı. Tüm hastalar için toplam 120 aferez seansı yapıldı.
BULGULAR: ‘Cascade filtration’ tedavisi ile ortalama LDL-C seviyeleri, 418 ± 62 mg/dl’den 145 ± 43 mg/dl’ye belirgin olarak düştü (p<0.05). Total kolesterol, LDL-kolesterol ve HDL-kolesterol’ün plazma seviyelerindeki akut ortalama düşüş sırasıyla, %57.9, %70.8, %40.7 olarak bulundu. Tedaviler iyi tolare edildi. Klinik olarak en sık görülen yan etkiler, 3 seansda hipotansiyon (%2,5), 2 seansda titreme/üşüme (%1,7) ve 3 seansda bulantı/kusma (%2,5) idi.
SONUÇ: ‘Cascade filtraton’ sistemi ile 3 hastamızın tedavileri sonucunda, yüz güldürücü klinik bulgular ve laboratuvar sonuçları, güvenli kullanım, yok denecek kadar az yan etki ve teknik problemler tespit edilmiştir.

Anahtar Kelimeler: Ailevi hiperkolesterolemi, ‘cascade filtration’ plazmaferez, düşük dansiteli lipoprotein-kolesterol (LDL-C)

---

CITE