Evaluation of Safety and Efficacy of Emicizumab Prophylaxis in Egyptian Pediatric Patients with Hemophilia ATamer Hassan, Marwa Zakaria, Manar Fathy, Ahmed Farag, Eman Abdelhady, Dalia Gameil, Mustafa Abu HashemZagazig University Faculty of Medicine, Department of Pediatrics, Zagazig, Egypt
Objective: Hemophilia A (HA) is a hereditary X-linked bleeding disorder secondary to deficiency of the clotting factor VIII (FVIII). Emicizumab is a monoclonal antibody that replaces the function of the activated FVIII and prevents bleeding in HA patients. Emicizumab is expected to ameliorate bleeding risk in those patients together with subsequent complications. However, there is a scarcity of data about its safety and efficacy in patients with HA. We aimed to evaluate the safety and efficacy of emicizumab prophylaxis in Egyptian pediatric patients with HA.
Materials and Methods: A prospective cohort study was carried out with 88 HA patients who received emicizumab prophylaxis. Breakthrough bleeding episodes and the annualized bleeding rate (ABR) were reported for all patients before and after emicizumab prophylaxis. Also, all adverse events during prophylaxis were documented to evaluate the safety of emicizumab.
Results: Joint bleeds occurred in 94% of the patients. Among those patients, 58% had one target joint, 36.4% had more than one target joint, and 5.6% had no target joints. Furthermore, 17% of patients were positive for FVIII inhibitors. The median annualized joint bleeding rate was reduced remarkably after emicizumab prophylaxis (36 before versus 0 after emicizumab). The median ABR was 48 before emicizumab versus 0 after emicizumab. Eight patients experienced mild breakthrough bleeding episodes. The most common adverse events were local reactions at injection sites, headache, arthralgia, fever, and diarrhea.
Conclusion: Prophylaxis using emicizumab was associated with a significantly lower bleeding rate in HA patients with and without inhibitors. The majority of patients had zero bleeds with emicizumab prophylaxis.
Keywords: Emicizumab, Safety, Efficacy, Hemophilia A
Mısırlı Pediatrik Hemofili A Hastalarında Emisizumab Profilaksisinin Güvenlilik ve Etkililiğinin DeğerlendirilmesiTamer Hassan, Marwa Zakaria, Manar Fathy, Ahmed Farag, Eman Abdelhady, Dalia Gameil, Mustafa Abu HashemZagazig University Faculty of Medicine, Department of Pediatrics, Zagazig, Egypt
Amaç: Hemofili A (HA), X’e bağlı çekinik kalıtılan ve pıhtılaşma faktörlerinden faktör VIII’in (FVIII) eksikliği ile ortaya çıkan bir kanama hastalığıdır. Emisizumab, aktif FVIII’in işlevini yerine getirebilen bir monoklonal antikordur ve HA hastalarında kanamayı önlemektedir. Emisizumabın bu hastalarda kanama riskini ve kanama ilişkili komplikasyonları engellemesi beklenmektedir. Ancak, emisizumabın HA hastalarındaki güvenliliği ve etkililiği hakkında çok az veri bulunmaktadır. Bu çalışmanın amacı, Mısır’daki pediatrik HA hastalarında emisizumab profilaksisinin güvenliliği ve etkinliliğini değerlendirmektir.
Gereç ve Yöntem: Emisizumab proflaksisi kullanan 88 HA hastasını içeren prospektif kohort çalışması yürütüldü. Tüm hastalar için emisizumab profilaksisi öncesi ve sonrası kanamaları ve yıllık kanama oranı (ABR) raporlandı. Ayrıca, emisizumab profilaksisi sırasında ortaya çıkan her türlü olumsuz etki kaydedilerek emisizumabın güvenliliği değerlendirildi.
Bulgular: Eklem kanamaları, hastaların %94’ünde görüldü. Bu hastaların %58’inin tek hedef eklemi, %36,4’ünün birden fazla hedef eklemi vardı, %5,6’sının ise hedef eklemi yoktu. Ayrıca, hastaların %17’sinde FVIII inhibitörleri pozitifti. Emisizumab profilaksisi sonrası medyan yıllık eklem kanama oranı, emisizumab öncesine kıyasla önemli ölçüde azalmıştı (öncesi 36, sonrası 0). Medyan ABR ise emisizumab öncesi 48, sonrası ise 0’dı. Sekiz hastada hafif düzeyde kanama yaşanmıştı. En yaygın olumsuz etkiler enjeksiyon bölgesinde lokal reaksiyonlar, baş ağrısı, eklem ağrısı, ateş ve ishaldi.
Sonuç: Emisizumab profilaksisi, inhibitörü olan ve olmayan HA hastalarında kanama oranlarında önemli bir azalma ile ilişkili bulundu. Çoğu hasta, emisizumab profilaksisi ile hiç kanama yaşamamıştı.
Anahtar Kelimeler: Emisizumab, Güvenlilik, Etkililik, Hemofili A
Tamer Hassan, Marwa Zakaria, Manar Fathy, Ahmed Farag, Eman Abdelhady, Dalia Gameil, Mustafa Abu Hashem. Evaluation of Safety and Efficacy of Emicizumab Prophylaxis in Egyptian Pediatric Patients with Hemophilia A. Turk J Hematol. 2024; 41(4): 256-263
Corresponding Author: Marwa Zakaria, Egypt |
|