Hereditary factor X (FX) deficiency is a rare bleeding disorder more prevalent in countries with high rates of consanguineous marriage. In a prospective, open-label, multicenter phase 3 study, 25 IU/kg plasmaderived factor X (pdFX) was administered as on-demand treatment or short-term prophylaxis for 6 months to 2 years. In Turkish subjects (n=6), 60.7% of bleeds were minor. A mean of 1.03 infusions were used to treat each bleed, and mean total dose per bleed was 25.38 IU/kg. Turkish subjects rated pdFX efficacy as excellent or good for all 84 assessable bleeds; investigators judged overall pdFX efficacy to be excellent or good for all subjects. Turkish subjects had 51 adverse events; 96% with known severity were mild/moderate, and 1 (infusionsite pain) was possibly pdFX-related. These results demonstrate that 25 IU/kg pdFX is safe and effective in this Turkish cohort (ClinicalTrials.gov identifier: NCT00930176).
Keywords: Clinical trial, Clotting factor concentrate, Efficacy, Factor X deficiency, Orphan drug, SafetyKalıtsal faktör X (FX) eksikliği, akraba evliliklerinin yüksek oranda görüldüğü ülkelerde daha sık olan nadir bir kanama bozukluğudur. Prospektif, açık etiketli, çok merkezli bir faz 3 çalışmada 6 ay ila 2 yıl boyunca gerektiği zaman veya kısa dönemli profilaktik olarak 25 IU/ kg plazma kaynaklı FX (pdFX) uygulanmıştır. Türk hastalarda (n=6) kanamaların %60,7’si hafiftir. Her kanamayı tedavi etmek için ortalama 1,03 infüzyon gerekmiş ve kanama başına ortalama toplam doz 25,38 IU/kg olmuştur. Türk hastalar değerlendirilebilir 84 kanamanın tümü için pdFX etkililiğini mükemmel veya iyi olarak derecelendirmiştir; araştırmacılar genel pdFX etkililiğinin tüm hastalarda mükemmel veya iyi olduğu kararına varmıştır. Türk hastalarda 51 advers olay gözlenmiştir; şiddeti bilinenlerin %96’sı hafif/orta derecededir ve 1’i (infüzyon bölgesi ağrısı) muhtemelen pdFX ile ilişkili olmuştur. Bu sonuçlar 25 IU/kg pdFX kullanımının bu Türk kohortunda güvenli ve etkili olduğunu ortaya koymaktadır (ClinicalTrials.gov tanımlayıcısı: NCT00930176).
Anahtar Kelimeler: Klinik çalışma, Pıhtılaşma faktörü konsantresi, Etkililik, Faktör X eksikliği, Yetim ilaç, Güvenlilik