Mixed chimerism following hematopoietic stem cell transplantation in pediatric thalassemia major patients: a single center experienceElif Ünal İnce1, Mehmet Ertem1, Talia İleri1, Klara Dalva2, Pervin Topcuoğlu2, Zümrüt Uysal11Department Of Pediatric Hematology, Ankara University Faculty Of Medicine, Ankara, Turkey
2Department Of Hematology, Ankara University Faculty Of Medicine, Ankara, Turkey
OBJECTIVE: Stable mixed chimerism (MC) may result in cure for thalassemia major patients following hematopoietic stem cell transplantation (HSCT), but rejection can occur. Twenty-eight HSCTs for thalassemia major were reviewed retrospectively to evaluate the clinical course of MC with possible risk factors and predictors of outcome, with a median follow-up of 1669 days (811-3576 days).
METHODS: Chimerism was detected by fluorescence in situ hybridization (FISH) or multiplex polymerase chain reaction depending on the sex match between the donor and the recipient.
RESULTS: Primary rejection, stable MC and full donor chimerism was detected in 3.6%, 17.8% and 78.6% of patients, respectively. Clinically, 4/5 patients with stable MC had thalassemia trait with donor chimerism as low as 14%. One patient was started on pRBC transfusions at 2.5 years postHSCT.
CONCLUSION: Stable MC can result in cure for thalassemia major patients. The clinical picture remains as the best guide for intervention until a more reliable predictor is available.
Keywords: Thalassemia major, mixed chimerism, pediatrics, chimerism, hematopoietic stem cell transplantation, non-malignant
Pediatrik talasemi majör hastalarında hematopoetik kök hücre nakli sonrası karışık tip kimerizm-tek merkez sonuçlarıElif Ünal İnce1, Mehmet Ertem1, Talia İleri1, Klara Dalva2, Pervin Topcuoğlu2, Zümrüt Uysal11Ankara Üniversitesi Tıp Fakültesi, Pediatrik Hematololoji Bilim Dalı
2Ankara Üniversitesi Tıp Fakültesi, Hematololoji Bilim Dalı
AMAÇ: Talasemi major (TM) hastalarında hematopoetik kök hücre transplantasyonu (HKHT) sonrasında stabil karışık-tip kimerizm ile kür mümkündür fakat rejeksiyonla sonuçlanabilir. TM tanısıyla yapılmış 28 HKHT karışık-tip kimerizm seyri, risk faktörleri ve sonuçlarını değerlendirmek üzere retrospektif olarak gözden geçirildi.
YÖNTEMLER: İzlem süresi ortanca 1669 gündü (811-3576 gün). Kimerizm alıcı-verici cinsiyet uyumuna göre FISH veya multipleks PCR yöntemiyle bakıldı.
BULGULAR: Primer rejeksiyon, stabil karışık tip kimerizm ve tam verici tip kimerizm sırasıyla % 3.6, % 17.8 ve % 78.6 idi. 4/5 hastada % 14 kadar düşük verici kimerizmine rağmen talasemi taşıyıcılığı kliniği vardı. Sadece 1 hastada HKHT sonrası 2.5 yıl sonra eritrosit ihtiyacı oldu.
SONUÇ: Stabil karışık-tip kimerizm, talasemi major hastalarında kür sağlayabilir ve bu hastalar için rejeksiyonu önceden gösteren bir belirteç bulunana kadar hastaların kliniği, herhangi bir müdahale için belirleyici olmalıdır.
Anahtar Kelimeler: Talasemi majör, karışık tip kimerizm, pediatri, kimerizm, hematopoetik kök hücre transplantasyonu, non-malign
Elif Ünal İnce, Mehmet Ertem, Talia İleri, Klara Dalva, Pervin Topcuoğlu, Zümrüt Uysal. Mixed chimerism following hematopoietic stem cell transplantation in pediatric thalassemia major patients: a single center experience. Turk J Hematol. 2010; 27(1): 8-14
Corresponding Author: Elif Ünal İnce, Türkiye |
|